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防癡呆基因編輯是什么?真的能防癡呆嗎?
2020-11-30 08:47:33 來源:參考消息 編輯:

英國《新科學(xué)家》周刊網(wǎng)站11月26日發(fā)表題為《CRISPR腦細(xì)胞基因編輯或可預(yù)防阿爾茨海默病》的報道稱,或許有朝一日,對腦細(xì)胞進(jìn)行基因編輯可預(yù)防阿爾茨海默病。研究人員發(fā)現(xiàn),改變神經(jīng)細(xì)胞的一種關(guān)鍵基因會減少生成與這種疾病有關(guān)的蛋白質(zhì),不過到目前為止這還只是培養(yǎng)皿里的試驗。

報道稱,阿爾茨海默病是癡呆癥的主要原因,其風(fēng)險隨著年齡的增長而激增。約1/4的90歲以上老人患有這種疾病。

報道還稱,阿爾茨海默病的成因尚未完全弄清,但主要假設(shè)是,細(xì)胞外面聚集的β-淀粉樣蛋白是罪魁禍?zhǔn)?。?dāng)?shù)矸蹣拥鞍浊绑w被一種叫做β-分泌酶的酶切斷時,就會形成β-淀粉樣蛋白。

研究人員2012年發(fā)現(xiàn),一些斯堪的納維亞血統(tǒng)者體內(nèi)有一種名為A673T的基因變體,這使他們患阿爾茨海默病的可能性降低了3/4。加拿大拉瓦爾大學(xué)的雅克·特倫布萊說:“你不僅能抵御阿爾茨海默病,還能長壽。有利無弊。”

報道指出,淀粉樣蛋白前體基因的許多變體增加了阿爾茨海默病的風(fēng)險。但A673T變體改變了β-分泌酶的黏合點,從而減少β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生。它也降低了β-淀粉樣蛋白聚集的可能性。

報道還指出,斯堪的納維亞半島每150人當(dāng)中約有1人攜帶A673T變體,但它在其他地方很罕見。特倫布萊說,由于這種變體的好處在生命后期才顯現(xiàn),因此沒有在進(jìn)化中勝出,也就沒能擴(kuò)散。

他認(rèn)為,將這種變體植入人的腦細(xì)胞可能會帶來跟遺傳它一樣的好處。為證明這一點,他的研究團(tuán)隊已經(jīng)邁出了第一步,他們對培養(yǎng)皿里的細(xì)胞做出這種改變,于是β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生減少了。

報道稱,研究人員仍在改進(jìn)這項技術(shù),然后將其應(yīng)用于動物。特倫布萊最初采用了名為堿基編輯的技術(shù)對DNA進(jìn)行修改。他現(xiàn)在轉(zhuǎn)而采用去年剛開發(fā)的一種方法。特倫布萊說:“這項被稱為先導(dǎo)編輯(prime editing)的新技術(shù)特別棒。”

但即便是拿培養(yǎng)皿里的細(xì)胞做試驗,研究團(tuán)隊也未能將它們?nèi)扛淖?mdash;—在使用先導(dǎo)編輯技術(shù)的最新試驗中只改變了40%。英國倫敦大學(xué)學(xué)院的塞利娜·雷說,這個比例恐怕需要提高,而且在人腦中實現(xiàn)這一點要難得多。

雷表示,另一個主要難題是,等到人們開始表現(xiàn)出阿爾茨海默病的癥狀時,基因編輯或許為時已晚。

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